DNA parçalanmasına neden olabilir ve füzyon proteini PML-RAR alfa'ya zarar verebilir veya onu bozabilir. t(15;17) translokasyonu veya PML/RAR-alfa gen ekspresyonu bulunan APL hastalarında kullanılır. Ayrıca, retinoid ve antrasiklin kemoterapisine refrakter olan veya nüks etmiş APL'li hastalarda ve yeni teşhis edilmiş düşük riskli APL'li yetişkinlerin tedavisinde tretinoin ile kombinasyon halinde remisyon ve konsolidasyonun indüksiyonu için endikedir. Arsenik trioksit, uzun QT ve hepatotoksisiteye neden olabilir.