AML Tedavisinde kullanılan İlaçlar

Özet:

Oral olarak uygulanan çok hedefli bir kinaz inhibitörü olan Midostaurin, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Nisan 2017'de FLT3 mutasyonu pozitif olan yeni teşhis edilmiş AML'li yetişkinler için onaylanmıştır. FLT3 mutasyonu, AML'li hastaların yaklaşık %30-35'inde gözlenir. Midostaurin, standart sitarabin ve daunorubisin indüksiyonu ve sitarabin konsolidasyon kemoterapisi ile kombinasyon halinde kullanılır. Midostaurin ve ana aktif metabolitleri, vahşi tip FLT3, FLT3 mutant kinazların (ITD ve TKD), KIT (vahşi tip ve D816V mutant), PDGFR -alfa/beta, VEGFR2 ve serin/treonin kinaz proteininin üyelerinin aktivitesini inhibe eder. Midostaurinin onayı, yeni teşhis edilen FLT3 mutasyonlu AML'si olan 60 yaşından küçük 717 yetişkinde yürütülen CALGB 10603 (RATIFY) çalışmasına dayanmaktadır. Midostaurin artı standart indüksiyon ve konsolidasyon kemoterapisi alan hastalar, standart tedavi artı plasebo alan hastalara göre önemli ölçüde daha uzun genel sağkalıma (ölüm için tehlike oranı [HR], 0.78; tek taraflı P=0.009) ve ayrıca daha uzun olaysız sağkalıma sahipti. (Olay veya ölüm için HR, 0,78; tek taraflı P=0,002’dir.)