Aplastik anemili hastalarda kemik iliği kan hücresi üretmez ve tedavi edilmediğinde hemen hemen tüm hastalar tanıdan sonraki 1 yıl içinde ölür. Edinilmiş aplastik anemi, çok sayıda laboratuvar çalışmasından ve hayvan modellerinden anlaşıldığı üzere immün patofizyolojik özelliklere sahiptir. Hastalar bir kök hücre naklinde hem hematopoietik hem de bağışıklık sistemlerinin değiştirilmesiyle iyileşir ancak tek başına immünosupresif tedavi de etkilidir. Hastaların yaklaşık üçte ikisinde, tek bir at antitimosit globulin ve siklosporin küründen sonra kan hücresi üretimi artmıştır. Hematolojik yanıt, uzun süreli sağkalım ile güçlü bir şekilde ilişkilidir. At antitimosit globulin ve siklosporin ile standart tedaviyi geliştirmeye yönelik birçok çaba başarısız oldu. At antitimosit globulinden daha güçlü bir lenfositotoksik ajan olan tavşan antitimosit globulini, randomize bir çalışmada at antitimosit globulinden daha az etkiliydi. Siklofosfamidin kabul edilemez toksik etkileri vardı.