Aplastik anemi vakalarında farmakoterapinin amacı morbiditeyi azaltmak ve komplikasyonları önlemektir. Tekrarlayan transfüzyon uygulanan hastalarda aşırı demir yükünü azaltmak için şelatlayıcı ajanlar kullanılır. Hematopoietik kök hücre transplantasyonu için hazırlama rejimlerinde immünosupresif ajanlar kullanılır; immünosupresyon ayrıca, çoğu zaman antitimosit globulin (ATG) ve siklosporin kombinasyonu nakil dışı tedavi için de kullanılır. İmmünosupresif ajanlar, aplastik anemi nedeniyle hematopoietik kök hücre transplantasyonu yapılan hastalarda hazırlama rejiminde ve transplantasyon için uygun olmayan veya uygun donörü olmayan ciddi hastalığı olan hastalarda ve ayrıca ciddi olmayan hastalığı olan ve transfüzyon yapılan hastalarda tedavi olarak kullanılır.